Comisia Europeană a autorizat condiționat tratamentul cu Zynteglo pentru pacienții cu vârsta de cel puțin 12 ani, cu beta-talasemie și care necesită transfuzii de sânge periodice. Opinia pozitivă a Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a fost formulată la finalul lunii martie 2019.

Persoanele cu beta-talasemie nu pot produce suficientă beta-globină, o componentă a hemoglobinei, proteina eritrocitară care transportă oxigenul în sânge. Acești pacienți au niveluri scăzute ale globulelor roșii din sânge (anemie severă) și necesită transfuzii frecvente.

Tratamentul este indicat la pacienții la care beta-globina nu lipsește complet și care sunt eligibili pentru transplantul de celule stem hematopoietice, dar pentru care nu există un donator înrudit potrivit.

 

Tratament personalizat, din celulele pacientului

 

Zynteglo, produs de compania americană Bluebird Bio, este alcătuit dintr-o populație de celule CD34+ autologe modificate genetic, care conține celule stem hematopoietice (HSC) transduse cu vector lentiviral (VLV), ce codifică gena β A-T87Q-globinei. Medicamentul finit este compus dintr-una sau mai multe pungi de perfuzie care conțin o dispersie de 1,2-20 × 106 celule/ml suspendate în soluție de crioconservare. Fiecare pungă de perfuzie conține aproximativ 20 ml de Zynteglo.

Zynteglo este un tratament personalizat, fiind preparat individual, pentru fiecare pacient, pe baza celulelor stem hematopoietice recoltate de la acesta. Produsul final poate fi administrat doar pacientului de la care provin aceste celule. Tratamentul se administrează infuzabil intravenos, o singură dată, iar doza este dependentă de greutatea pacientului.

Înainte de administrarea tratamentului, pacientul trece prin mai multe sesiuni de chimioterapie, care distrug măduva hematogenă a pacientului, făcând astfel loc pentru celulele modificate genetic, care nu mai dau boala. Rezultatele terapiei ar trebui să dureze pentru tot restul vieții pacientului.

 

Produs pentru terapii avansate

 

Zynteglo este un produs medicinal pentru terapii avansate (ATMP) și a fost evaluat de un comitet EMA de experți în tratamente celulare și genice, Comitetul pentru terapii avansate.

În studiile clinice, tratamentul și-a dovedit eficacitatea în reducerea nevoii de transfuzii de sânge la pacienții cu beta-talasemie care necesită transfuzii regulate. În două studii clinice, din totalul de 14 pacienți cu beta-talasemie dar la care beta-globina nu lipsea complet, în unsprezece cazuri tratamentul a fost eficace și aceștia nu au mai necesitat transfuzii de sânge timp de cel puțin un an, cât au fost urmăriți inițial.

Cu toate că informațiile privind siguranța tratamentului sunt limitate dat fiind numărul mic de pacienți tratați și absența datelor pe termen lung, experții EMA apreciază că beneficiile depășesc eventualele riscuri, astfel că Zynteglo a fost autorizat condiționat în Uniunea Europeană și în Spațiul Economic European.

Autorizarea este condiționată însă de furnizarea de dovezi științifice adiționale privind siguranța și eficacitatea tratamentului. Aceste dovezi vor fi evaluate anual și datele privind acest tratament vor fi actualizate dacă situația o va impune. Prima raportare suplimentară este așteptată la șase luni de la autorizare.

 

Registru al pacienților tratați

 

Tratamentul este produs prin introducerea genei normale a beta-globinei în celulele stem hematopoietice ale pacientului. Procesul de editare genomică se realizează utilizând un lentivirus. Din această cauză, există un risc teoretic de apariție a cancerului, prin mutații nedorite; nu a fost semnalat niciun astfel de caz până la acest moment.

În plus, pacienții sunt expuși și la riscul de sângerare, prin scăderea inițială a numărului de trombocite.

Compania care produce tratamentul este obligată să creeze un registru al pacienților care au primit Zynteglo. Cu ajutorul acestui registru, vor putea fi urmărite efectele pe termen lung, atât în ce privește eficacitatea tratamentului, cât și în privința siguranței.

Totodată, Bluebird Bio va furniza materiale educaționale pentru profesioniștii din domeniul sănătății care ar putea prescrie acest tratament. La rândul lor, pacienții vor primi un ghid cu informațiile necesare și un card pe care trebuie să-l poarte tot timpul.

 

Prețul tratamentului va fi foarte mare

 

Terapia a beneficiat de schema PRIME, prin care EMA încurajează dezvoltarea de noi tratamente pentru afecțiunile pentru care nu există terapii. Astfel, evaluarea noii terapii biologice s-a făcut în doar 150 de zile, cea mai scurtă perioadă de până acum pentru un produs medicinal pentru terapii avansate.

Tratamentul a fost desemnat ca medicament orfan în ianuarie 2013. Astfel, el beneficiază de o protecție suplimentară de zece ani înainte ca alte tratamente biosimilare să fie autorizate în UE.

Autorizarea tratamentului cu Zynteglo nu înseamnă și că acesta va fi compensat prea curând de asigurările de sănătate, mai ales în România. Deși nu a fost anunțat oficial nici în SUA, nici în UE, costul total al tratamentului ar putea fi de aproximativ 1,6 milioane de dolari (aproximativ 1,43 de milioane de euro), pe care compania l-ar putea primi în cinci rate anuale, ratele de după plata inițială fiind condiționate de succesul tratamentului. Costul estimat al tratamentului actual al beta-talasemiei, pentru o perioadă de 50 de ani, este estimat la circa două milioane de dolari (în SUA), dar cu o calitate a vieții mai scăzută.

Ultimul update: 3 iunie 2019

SănătateaTV.ro